Migalastat.

 

La FDA estadounidense (U.S. Food and Drug Administration) ha aprobado el medicamento migalastat (Galafold® del laboratorio Amicus Therapeutics U.S., Inc.) para el tratamiento oral de adultos con la enfermedad de Fabry que tienen una mutación genética que les permite responder a este tratamiento en base a los datos de laboratorio. La enfermedad es genética, es producida por el desarrollo de un tipo de grasa llamado globotriaosilceramida (GL-3) en los vasos sanguíneos, corazón, nervios y otros órganos, y afecta a varones y mujeres, siendo la de inicio tardío las más frecuente. Los pacientes desarrollan progresivamente enfermedad renal, hipertrofia cardíaca, arritmias, ictus y muerte precoz.

En los ensayos realizados las reacciones adversas más frecuentes han sido cefalea, irritación nasal y de garganta (nasofaringitis), infección del tracto uriianrio, nausea y fiebre. El medicamento ha sido aprobado con la designación de Revisión Prioritaria por estimar que proporciona una mejoría significativa sobre las terapias disponibles; también como Medicamento Huérfano por estar dirigido a enfermedades raras. Finalmente, se utilizó la vía de la Aprobación Acelerada porqué este medicamento está destinado a enfermedades graves con necesidades no cumplidas y tras mostrar ciertos efectos sobre la misma.

 

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616598.htm