Patisiran

 

La FDA estadounidense (The U.S. Food and Drug Administration) ha aprobado el medicamento patisiran (Onpattro® del laboratorio Alnylam Pharmaceuticals, Inc.) en infusion para el tratamiento de la polineuropatia periferica causada por la amiloidosis hereditaria mediada por la transtiretina (hATTR) en pacientes adultos, enfermedad rara, debilitante y a menudo fatal caracterizada por la construccion anormal de la proteina amiloide en los nervios perifericos, el corazon y otros organos. Tambien es el primer medicamento que la FDA aprueba de una nueva clase de medicamentos denominados interferencia pequeña del acido ribonucleico (SIRNA), que funcionan silenciando la porcion del RNA causante de la enfermedad.

En el caso del patisiran, el medicamento recubre el siRNA en una nano partícula lipidica para administrarlo directamente en el higado mediante una infusion. Así se interfiere la produccion de RNA de una forma anormal de la proteina transtiretina (TTR) con lo que se reduce la acumulacion de depositos de amiloide en los nervios perifericos mejorando los sintomas del paciente.

Las reacciones adversas mas frecuentes en los ensayos realizados han sido aquellas relacionadas con la infusion, que incluyen sofoco, dolor de espalda, nausea, dolor abdominal, disnea y cefalea. Todos los pacientes de los ensayos clinicos recibieron premedicacion con un corticosteroide, paracetamol y antihistaminicos para reducir la presentacion de estas reacciones. Los pacientes pueden tambien sufrir problemas de vision tales como ojo seco, vision borrosa y motas vitreas; ademas tienen que tomar un suplemento de vitamina A porque el medicamento reduce sus niveles. La FDA ha aprobado este medicamento con las condiciones de Seguimiento rapido, Revision Prioritaria, Terapia avanzada y Medicamento Huerfano.

 

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm