Pegvaliase-pqpz

 

La FDA estadounidense (U.S. Food and Drug Administration) ha aprobado el medicamento pegvaliase-pqpz (Palynziq® del laboratorio BioMarin Pharmaceutical) para el tratamiento de adultos con la enfermedad genética fenilcetonuria (PKU). Los pacientes con esta enfermedad, que afecta a 1 de cada 10.000-15.000 personas en Estados Unidos, nacen en una incapacidad de descomponer el  aminoácido fenilalanina (Phe), y si no es tratada puede producir discapacidades intelectuales, de desarrollo neurológico y psiquiatricas. También exige una restricción de por vida de la ingesta de fenilalanina en la dieta.

Los efectos adversos más habituales en los ensayos clínicos realizados han sido reacciones en el lugar de inyección, dolor articular, reacciones de hipersensibilidad, cefalea, reacciones cutáneas generalizadas con duración más larga de 14 días, prurito, nausea, vértigo, dolor abdominal, dolor de garganta, fatiga, vómito, tos y diarrea.

Otra de carácter más grave es la anafilaxia, más frecuente durante la dosificación creciente del primer año de tratamiento. Por este riesgo más serio, el medicamento incluye una advertencia en negrilla y solo está disponible bajo un Programa de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), en el que los prescriptores y las Farmacias deben estar certificados para incluirse en el Programa y su formación. Además, los médicos deben recetar epinefrina auto-inyectable y los pacientes disponer de la  misma.

 

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm608835.htm